Лекарство посадят в клетку

Россия демонстрирует первые достижения в области генной терапии

14 июня 2012 в 22:38, просмотров: 2791

Генная терапия — молодое и очень перспективное направление медицинской науки. В ее основе — принцип воздействия на болезнь с помощью генов, переносимых в клетки организма больного. Во всем мире идут эксперименты по лечению заболеваний путем изменения наследственного аппарата клетки, разрабатываются первые лекарства в области генной терапии. О том, каких успехов достигла генная терапия сегодня и что ждут от нее завтра, — в материале «МК».

Лекарство посадят в клетку
фото: Артем Макеев

— Если сравнить геном клетки с флешкой, его объем занимает около 3 гигабайт. В человеческом организме 100 триллионов клеток — количество информации, который он несет, не поместится во всех компьютерах мира, — говорит завлабораторией генетических основ клеточных технологий Института общей генетики РАН Сергей Киселев.

Профессор Киселев любит цитировать Джеймса Уотсона: «Мы считали, что наши судьбы кроются в звездах, а оказалось, они заключены в генах». Сегодня известно, что практически любое заболевание, кроме разве что травм, обусловлено генетически. Киселев убежден, что будущее — за генной терапией, которая, в отличие от многих методов лечения, направлена на устранение причин заболевания, а не его симптомов. Да и ученые во всем мире надеются победить многие наследственные и неизлечимые заболевания (гемофилию, болезнь Паркинсона и даже СПИД) именно с помощью того или иного воздействия на гены.

...Первый успешный опыт генной терапии датируется 14 сентября 1990 года: 4-летней девочке пересадили ее же лимфоциты, в которые искусственно внедрили ген, не воспроизводящийся в ее организме (у ребенка был тяжелый иммунодефицит). Пациентка уже выросла и чувствует себя хорошо.

В 1992 году начались попытки лечения генной терапией детей с редким генетическим заболеванием — алимфоцитоз (такие дети живут в пузырях, ибо любое внешнее воздействие для них губительно или смертельно). До этого способов лечения заболевания просто не существовало. Генная терапия сделала чудо: пациенты живы до сих пор, хотя раньше не жили больше 12 лет.

Исследования генно-терапевтических препаратов (в области онкологии, атеросклероза, ВИЧ, инфекционных заболеваний и пр.) сейчас идут во всем мире. По данным медицинского директора российского Института стволовых клеток человека Романа Деева, сейчас проходит около 70 таких исследований.

Первое генно-терапевтическое лекарство (для лечения тяжелых форм рака шеи и головы) зарегистрировано в 2003 году в Китае, второе (тоже противоопухолевое) — в 2005 году там же. Вообще-то фактически оба эти изобретения — чисто американские, просто у янки не хватило средств на их доведение до ума, и они продали лицензию китайцам. А теперь те снимают сливки.

Россия, как выяснилось, в области разработки генно-терапевтических препаратов занимает передовые позиции. Ведь третий в мире препарат зарегистрировали именно у нас — это разработка российского Института стволовых клеток человека (ИСКЧ). Препарат продемонстрировал фантастические успехи в лечении ишемии нижних конечностей. При этой болезни сосуды становятся непроходимыми, а окружающая ткань умирает — нередко дело заканчивается гангреной. Такой диагноз ставят 300 тысячам пациентов ежегодно; атеросклероз нижних конечностей входит в топ-10 причин смертности ВОЗ. Наше лекарство содержит ген, вырабатывающий в клетках больного вещество, стимулирующее рост новых сосудов. Эксперты уже назвали его действие «биологическим шунтированием». Для многих больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации. «Исследования показали, что действие этого лекарства — а это всего пара инъекций в ногу — продолжается два года», — говорит сосудистый хирург Юрий Червяков и демонстрирует рентгеновские снимки больного, из которых очевидно, что рост и разветвление сосудов после введения препарата — не фантастика.

Исследования других препаратов в области «биологического шунтирования» в России продолжаются: сейчас они идут в Центре сердечно-сосудистой хирургии им. Бакулева, а также ведутся группой ученых из Кардиоцентра и МГУ. Тем временем ученые из ИСКЧ готовят исследования в области лечения новым лекарством диабетической стопы.

Если говорить о новых прорывах в области генной терапии, нельзя не рассказать о российской противоопухолевой генно-терапевтической вакцине для предотвращения рецидивов рака кожи (меланомы). Препарат уже вышел на третью стадию клинических исследований в Онкоцентре на Каширке. Смысл: в клетки опухоли, которые забираются у больного посредством биопсии, вводится специфический ген, а далее в виде инъекции вновь вводится пациенту. Исследования показывают иммунный ответ в 63% случаев. Кстати, аналогичные исследования сейчас идут в США и Китае.

А вот в Англии идут исследования генного препарата для лечения врожденной слепоты, обусловленной мутацией гена RPE65. Отмечается, что после введения инъекции с новым средством в глаз у половины больных появилось ощущение света. В будущем на основе генно-терапевтического лекарства ученые планируют сделать обычные капли от слепоты. А в прошлом году в мире прошли первые клинические исследования генного препарата для лечения болезни Паркинсона (за 6 месяцев наблюдений у пациентов отмечены значительные улучшения в состоянии).

Кроме того, многие ученые мира работают над идеей т.н. терапевтического клонирования. Смысл в том, чтобы научиться выращивать из стволовых клеток людей органы (печень, легкие, сердце) на случай, если они когда-нибудь пригодятся. Ученые говорят, что ничего фантастического в этой идее нет, однако пока об успешных опытах в этой области говорить рано. Хотя, по некоторым данным, биогибриды почек уже созданы.

Еще одна область, которая терзает умы исследователей, — ксенотрансплантация. То есть пересадка человеку органов и тканей от других видов животных. Например, близких нам по духу и строению свиней. Исследования тоже ведутся. Весь мир облетели фотографии чудесных поросят, у которых удалили ген, отвечающий за синтез сахаров, чтобы посмотреть, вызовет ли это коррекцию их иммунной системы. Если нет — их печень можно будет пересаживать больным циррозом и раком печени.





Партнеры