Россия обзавелась самым дорогим лекарством в мире: почему стоит миллионы

Эксперты назвали цену «Золгенсмы» сильно завышенной

У российских пациентов с редким генетическим заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА) появился повод для оптимизма в России зарегистрирован инновационный препарат швейцарского производства для лечения этой патологии. В отличие от других средств, которые назначаются пациентам со СМА пожизненно, "Золгенсма" вводится всего один раз. Еще одно отличие препарат является самым дорогим в мире. Одна инъекция стоит более 2 миллионов долларов. С чем связана такая космическая цена, выяснил «МК».

Эксперты назвали цену  «Золгенсмы» сильно завышенной
Фото: Arseny Togulev\Unsplash.

Спинальная мышечная атрофия относится к группе орфанных генетических заболеваний, его выявляют примерно у 1 из 6–10 тыс. новорожденных. Мышечный каркас при нем постепенно атрофируется.

Как рассказывает главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев, при этой болезни нарушается работа множества систем организма, у пациента развиваются проблемы с пищеварением, дыханием, опорно-двигательным аппаратом. При тяжелом течении ребенок не доживает до 4 лет, в первую очередь из-за атрофии дыхательных мышц.

В России диагноз СМА стал широко известен во многом благодаря певице Юле Самойловой, которая представляла Россию на конкурсе «Евровидение» и активно борется за права пациентов.

С этого года в нескольких регионах РФ стартовал пилотный проект по раннему неонатальному скринингу СМА у новорожденных. В его рамках в стране с начала года выявлено 10 маленьких пациентов. В Краснодаре выявлено 6 пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия, во Владимире – 1, в Оренбурге – 2, также 1 новорожденный со СМА выявлен в Екатеринбурге. Всего в рамках пилотного проекта исследования пройдут 200 000 детей.

Сегодня диагноз СМА стоит примерно у 900 детей в стране. Все они состоят на учете и обеспечиваются препаратами по показаниям. Еще несколько лет назад лекарственное обеспечение таких пациентов представляло собой колоссальную проблему, и это при том, что одна упаковка лекарств для них стоила от 100 тысяч рублей.

В мире зарегистрировано три препарата для лечения СМА. Первые два принимаются пожизненно, последний, препарат из класса генно-клеточной терапии, вводится однократно. Но и стоит как самолет.

В декабре 2020 года дорогостоящий препарат доставили в Петербург: это была первая закупка, произведённая за счёт благотворителей. В прошлом году в России было обеспечено этим более 60 детей в рамках закона, разрешающего ввоз незарегистрированных лекарств в особых случаях.

И вот теперь препарат у нас официально зарегистрирован, получил маркировку и поступил в гражданский оборот. По данным Центра развития перспективных технологий, три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей. Кроме того, эксперты говорят, что практически все вновь выявленные пациенты со СМА сегодня получают геннотерапевтический препарат. И есть надежда, что они получат лечение еще до симптомов и тем более до инвалидизации.

И все же стоимость препарата звучит пугающе. С точки зрения фармакоэкономики ее можно объяснить. Производитель вложился в разработку. Затраты на исследования и разработки каждого потенциального лекарства обходятся в 4-11 млрд долларов, а процесс выходя на рынок от стадии молекулы занимает примерно 15 лет. Лишь 6% исследуемых молекул доходят до стадии регистрации, то есть доказывают свое  «право» лечить людей. При этом 85% новых лекарств обладают невысокой эффективностью по сравнению со старыми, а к тому же могут нанести серьезный вред из-за токсичности или неправильного применения.

Рынок орфанных препаратов невелик если препараты-блокбастеры легко окупаются за несколько лет при их невысокой стоимости, то с орфанными это не проходит. К тому же "Золгенсма" требуется пациенту раз в жизни, что еще больше ограничивает сферу ее применения. Однако директор по развитию аналитической компании RNC Pharma Николай Демидов считает, что стоимость этого лекарства все равно сильно завышена:

Да, это препарат для достаточно редкого заболевания, круг потребителей ограничен, а затраты и разработку никто не отменял, и все они заложены в цену.

К тому же там применяются недешевые технологии производства, что тоже вносит вклад в ценник. Но основная причина, по которой сама компания обосновывает столько высокий ценник, в том, что был проведен анализ стоимости ведения пациентов альтернативными продуктами. Он якобы показал, что при переводе пациентов на генно-клеточное лекарство система здравоохранения может получить выгоду.

Понятно, что это объяснение построено на неких виртуальных подсчетах, которые могут не иметь никакого отношения к реальной жизни. Я думаю, цена завышена в несколько раз, и без элемента жадности компании-разработчика и тех, кто занимается продвижением на рынке, не обошлось. 

И все же перевод на схему однократного применения с последующим излечением не может быть невыгоден. В том числе с точки зрения валового национального продукта здоровый человек будет полноценно работать.

Но и этот препарат имеет ограничения в применении и не на сто процентов эффективен. Поэтому проводить оценку его экономической эффективности можно только очень умозрительно. Так что произведенные подсчеты, подозреваю, к реальности мало отношения имеют.

Как думаете, с учетом нынешних экономических реалий смогут ли получить инновационное лечение все нуждающиеся пациенты?

Насколько я знаю, для российского рынка сделана серьезная скидка. Плюс есть альтернативные российские разработки, и ставки нужно делать на них. Мы должны понимать, что даже самый дорогой в мире препарат не лучший препарат, и ценник у него необоснованно кусачий. Какой-то процент пациентов его получит, безусловно. Но полное закрытие проблемы возможно только после появления нашего аналога.

И это прямо полноценный аналог?

Не знаю, насколько полный, вроде как используется собственная платформа. Но идут клинические исследования, и в ближайшие два или три года разработчики планируют выйти на рынок.

Опубликован в газете "Московский комсомолец" №28820 от 8 июля 2022

Заголовок в газете: Укол на два миллиона

Что еще почитать

В регионах

Новости

Самое читаемое

Реклама

Автовзгляд

Womanhit

Охотники.ру