Комитет по медицинской продукции при Европейской медицинской комиссии рассмотрел применения лекарственного препарата Glybera для лечения болезни Бюргера-Грютца, наследственного дефицита липопротеинлипазы. Этот синдром встречается у одного из миллиона человек. Больные имеют поврежденную генную структуру, которая отвечает за расщепление жиров в пищеварительном тракте. Это приводит к накоплению жиров в крови, паховым болям и острому панкреатиту.
Единственным способом облегчения состояния таких больных до сих пор была строжайшая безжировая диета.
Новый метод лечения основан на использовании вируса, который инфицирует мускульную ткань и вводит в организм копию неповрежденного гена.
Он рекомендован пациентам, которые страдают острым воспалением поджелудочной железы, панкреатитом, и которые не реагируют на диету.
Общий принцип генной терапии: если в какой-то части генетического кода человека обнаружен дефект, его заменяют созданным в лаборатории генным материалом с нужными свойствами.