FDA, американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, одобрило первый в мире препарат для лечения серповидноклеточной анемии Casgevy на основе генного редактирования CRISPR.
Газета The Wall Street Journal назвала это "знаменательным решением", которое обеспечит появление нового типа лекарств, способных бороться с генетическими заболеваниями, которые очень трудно поддаются лечению.
Серповидноклеточная анемия - это наследственное заболевание, при котором белок гемоглобина приобретает особое кристаллическое строение. У носителей заболевания при гипоксии, например при подъеме в гору, могут проявиться такие симптомы, как анемия, приступы боли, отек и воспаление пальцев рук или ног, тромбоз крови в селезенке и печени, поражение легких и сердца, язвы на ногах, асептический некроз и повреждение глаз.
Препарат, о котором идет речь, у 95% испытуемых устранил болевые приступы и ни у одного пациента не произошло отторжение трансплантата.