При анемии бывает нарушено кроветворение или идет более интенсивное кроверазрушение. Случается такое при недостатке в организме железа (как у беременных); при недостатке некоторых важных витаминов; при токсическом поражении костного мозга. А бывают наследственные анемии — из-за генетических поломок. Но при любой анемии характерны слабость, головокружение, одышка, сердцебиение.
Ученым из Испании и Италии впервые удалось полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии. Правда, успех пока подтвержден только в пробирочных экспериментах с клетками больных людей. Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения. Свою работу ученые посвятили борьбе с анемией Фанкони — тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.
Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов и часто приводит к лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.
Авторы исследования считают, что такие генетические нарушения можно и скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента. Затем превратить их в индуцированные стволовые клетки, которые, в свою очередь, можно ввести в больной организм и преобразовать в клетки той ткани, где проявляется генетическое нарушение. И устранить тем самым заболевание.
Кстати. Этот “генный метод” уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной. Теперь исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов.
При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток специальные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга. Таким образом, становится возможным применение комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению обычными лекарствами.
Концепция генной терапии заключается в том, что наиболее радикальным способом борьбы с разного рода заболеваниями, связанными с нарушениями в генетическом материале клеток, должно быть воздействие, направленное непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не ее следствий. Способ борьбы с этими генетическими изменениями заключается в искусственном введении в пострадавшую клетку новой генетической информации, призванной поправить ту, с которой связана болезнь.
Исторически генная терапия была нацелена на лечение наследственных генетических заболеваний, но затем поле ее применения расширилось, и она стала рассматриваться как потенциально универсальный подход к лечению всего спектра болезней, включая инфекционные заболевания и такие болезни, как рак, атеросклероз, диабет, и классические генетические, наследственные заболевания.
В последние годы проводятся активные исследования и клинические испытания средств этого класса. Лаборатории, занимающиеся такого рода препаратами, находятся на разных этапах работ. Изначально лидерами в этой области считались американские ученые, но в 2003 году весьма неожиданно для всего медицинского сообщества на рынке появился китайский генный противоопухолевый препарат. Сейчас в Китае официально разрешены два подобных препарата — для лечения запущенных форм рака шеи и головы. Причина первенства Китая в этом вопросе объясняется тем, что получить разрешение на проведение клинических испытаний в КНР значительно легче, чем в США и Европе.
МНЕНИЕ ЭКСПЕРТА
Комментирует генеральный директор Института стволовых клеток человека Артур Исаев:
— Гентерапевтические препараты, в основе действия которых лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов, переносимых в клетки организма больного, — это одно из самых перспективных направлений в современной медицинской науке. Такие препараты — это будущее медицины. Большие надежды в лечении многих наследственных и других неизлечимых на сегодняшний день заболеваний возлагают на генную и клеточную терапию. Россия, так же как и другие страны, работает в этом направлении. В июле Институт стволовых клеток человека получил официальное разрешение Росздравнадзора на проведение клинических исследований одного из первых в России гентерапевтического препарата для лечения критической ишемии нижних конечностей, при заболевании которой сосуды по тем или иным причинам становятся непроходимы. В России ежегодно около 300 тысяч пациентов получают такой диагноз. Препарат имеет в своей основе ген, вырабатывающий в клетках больного фактор роста вещества, стимулирующего рост сосудов. Для многих таких больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации ног.
