В последнее время благодаря активности пациентов названия некоторых орфанных (в переводе с греческого — сиротских) заболеваний стали у многих на слуху. И если раньше мало кто знал о существовании того же муковисцидоза, теперь таких людей стало значительно больше.
Кроме того, молитвами пациентских объединений удалось добиться внесения изменений в ряд законов, которые призваны обеспечивать право редких больных на лечение, и даже разработки стандартов лечения некоторых заболеваний. И все же говорить о равном доступе к медпомощи, о качественной и современной диагностике еще очень рано.
По принятому в 2012 году закону «Об основах охраны здоровья граждан» , финансировать лечение пациентов с редкими заболеваниями должны регионы РФ за счет своих местных бюджетов. Однако последние несколько лет лечение ряда болезней (гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь Гоше) финансировалось государственной программой «7 нозологий», и лекарства закупались за счет средств российского бюджета. Сейчас наибольшую обеспокоенность у пациентов и их родственников вызывает будущее этой программы. Ведь разговоры о том, что полномочия по закупке лекарственных препаратов будут вот-вот регионам РФ, не утихают. Тем временем в большинстве регионов нет денег не только на редких — даже на самых «популярных» больных.
– Сейчас лекарственные препараты в рамках программы «7 нозологий» для пациентов с редкими заболеваниями закупаются централизованно Минздравом за счет средств федерального бюджета на сумму более 50 млрд. рублей ежегодно. Затем они распределяются в регионы, где пациенты могут бесплатно получить их в государственных аптеках по рецепту врача. Возможное вступление закона о регионализации программы не решает принципиальных проблем системы дорогостоящего лекарственного обеспечения. Регионализация не создает прозрачной доступной системы обеспечения пациентов лекарственными средствами, не снижает стоимости препаратов, а, напротив, увеличивает издержки, а также не способствует повышению качества лекарственных препаратов, - считает главный специалист по медицинской генетике МЗ РФ, руководитель отдела наследственных заболеваний Московского НИИ педиатрии и детской хирургии Петр Новиков.
– Дети с редкими болезнями – это очень животрепещущая тема. С одной стороны, бремя редких болезней будет в популяции неуклонно нарастать, а значит, человечество будет тратить все большие деньги, чтобы разработать лекарства для их эффективного и безопасного лечения, цена которых по определению не будет низкой. А самое дорогостоящее лечение, тем более детей, безусловно, должно брать на себя государство. С другой стороны, больных таких мало, и значит, создавать профильные региональные центры, как это делается с другими группами болезней, не будет выходом из проблемы – они будут просто нерентабельны. То есть следует решить вопрос с порядком оказания медицинской помощи таким пациентам в федеральных центрах. С третьей стороны, больные с редкими болезнями нуждаются не только в медикаментозной терапии, им нужно комплексное медико-психолого-педагогическое сопровождение, модель которой создана в Научном центре здоровья детей и давно доказала свою эффективность. И вопрос только в возможностях ее тиражирования. Так что без привлечения широкого административного ресурса Минздрава России эту проблему с места не сдвинуть, - отмечает профессор, член-корреспондент РАМН, заместитель директора ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН Лейла Намазова-Баранова.
Одна из главных проблем, с которой сталкиваются пациенты с редкими заболеваниями и их родственники, - это трудности, связанные с диагностикой, поиском квалифицированного специалиста, наличием достоверной информации о болезни и пониманием врачей, как правильно вести таких пациентов.
– Проблемы диагностики, лечения и льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями не могут быть решены без поддержки федерального бюджета. Только консолидированный подход позволит реализовать декларированные государственные гарантии в этой области, - сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов Юрий Жулев.
– Орфанные заболевания - серьезное испытание не только для самого пациента и его родных. Это проблема для фармпроизводителя - слишком дорого обходится создание препарата, а рентабельность производства низка из-за малого объема выпуска. Организация доступа пациентов с редкими заболеваниями к надлежащей медицинской помощи и лекарственному обеспечению - это прозрачный индикатор социальной ориентированности государства. Удается ли создать систему, в которой все нуждающиеся получают необходимую им терапию, или больные остаются один на один со своей проблемой - вот то мерило, которым можно измерить реальные приоритеты любого правительства, - подытоживает директор института экономики здравоохранения НИУ "Высшая школа экономики" Лариса Попович.
СПРАВКА «МК» Определение редкого заболевания варьирует в законодательствах разных странах. Так, в Европе редким заболеванием принято считать заболевание с распространенностью 1 человек на 2000 населения, в РФ редкое заболевание законодательно определено как заболевание с распространенностью 1 человек на 10000 населения. В 2012 году со вступлением в действие новых основ законодательства в сфере здравоохранения впервые в нашей стране на государственном уровне введено понятие редких (орфанных) заболеваний, дано их определение.
