Недавно по итогам выездного заседания Совета по делам инвалидов при председателе Совета Федерации было принято решение о создании рабочих групп по конкретным орфанным (в переводе с английского — “сиротским”) нозологиям с участием ведущих медицинских экспертов-практиков. Первой ласточкой стало заседание рабочей группы по легочной артериальной гипертензии (ЛАГ) при Экспертном совете по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике и здравоохранению.
В мире известно около 7 тысяч редких заболеваний, их число продолжает расти. ЛАГ — одно из них. Это тяжелое, быстропрогрессирующее заболевание встречается примерно у 50 человек из миллиона. Чаще всего — у молодых женщин трудоспособного возраста, находящихся на пике карьеры, строящих семью, готовых родить ребенка или уже ставших матерями. К сожалению, врачи не всегда знают о способах диагностики и лечения ЛАГ, поэтому этот диагноз зачастую ставится на поздних стадиях заболевания. “Без адекватного и своевременного лечения ЛАГ выживаемость на поздних стадиях заболевания составляет не более 6 месяцев, то есть прогноз сопоставим с наиболее тяжелыми формами рака”, — говорит руководитель отдела системных гипертензий ФГУ “Российский кардиологический научно-производственный комплекс” Ирина Чазова.
В Совете Федерации эксперты обсудили проблемы, с которыми сталкиваются пациенты с ЛАГ в России, и разработали предложения по спасению их жизней. Сегодня пациентов с этим редким заболеванием лечат двумя способами. Первый вид терапии — симптоматический или поддерживающий, то есть уменьшающий проявления симптомов болезни. Второй — более прогрессивный, патогенетический, воздействующий на развитие болезни и позволяющий продлевать жизнь пациентов. Сегодня у нас в стране зарегистрирован лишь один препарат для патогенетического лечения ЛАГ (бозентан), но получают его единицы. Он стоит безумно дорого, а из бюджета на лечение больных ЛАГ выделяются копейки. И чтобы хоть как-то улучшить состояние пациентов, врачи назначают им другое лекарство — силденафил, который снимает давление в легочной артерии. Проблема в том, что этот препарат в нашей стране зарегистрирован для... лечения импотенции. Поэтому выпускается в дозировке, не подходящей для лечения ЛАГ. Зато стоит он дешевле. И врачам приходится выписывать его не по показаниям.
“Некоторые наши пациенты получают бозентан по линии гуманитарной помощи, но ведь он рано или поздно закончится. Что будет тогда? В нашей практике уже есть один пример печального исхода. Больная ЛАГ умерла через 3 дня после отмены препарата”, — сказала Ирина Чазова.
Как отметила председатель Комитета Совета Федерации по социальной политике и здравоохранению Валентина Петренко, “для инициирования программ по обеспечению “редких” пациентов современными лекарственными препаратами необходимы регистры пациентов и стандарты лечения заболевания”. Для ЛАГ полдела уже сделано. По словам Ирины Чазовой, регистр пациентов уже ведется на базе отдела системных гипертензий ФГУ РКНПК “Росмедтехнологий”. Что касается стандартов, то представители Минздравсоцразвития предложили инициировать их разработку главными специалистами в области кардиологии, пульмонологии и ревматологии, в ведении которых находится ЛАГ. Представитель Минздравсоцразвития Надежда Василевская заявила, что “министерство не собирается закрывать глаза на проблемы пациентов с ЛАГ”, и заметила, что готова лично встречаться с экспертами и обсуждать их предложения. А там, глядишь, дело дойдет и до других редких больных.
